對于21世紀的制藥業(yè)來說，他們對于FDA最大的訴求就是快速的審批。

       不管FDA如何努力，大藥廠都覺得新藥審批的機制太慢。自從《處方藥申報者付費法案》設(shè)立以來，為了加快審批，大藥廠樂于支付更高的費用來支持FDA加速審批。

        為了加快一些藥品的審批，在2012年，F(xiàn)DA推出罕見兒科疾病優(yōu)先審評券計劃，旨在對那些獲得兒童罕見病藥物上市許可的公司給予優(yōu)先審評券的獎勵，獲得該券的公司可以在隨后將其用于加快任何疾病治療藥物的審評進程。對于使用優(yōu)先審評券的藥物，F(xiàn)DA要在6個月內(nèi)完成全部審評程序，而常規(guī)時長是10個月。

       原本在審批面前，大家人人平等，但現(xiàn)在這招一出，等于說優(yōu)先拿到加速券的藥企就能先聲奪人。

       由于該券可以進行交易，這已經(jīng)成為大藥企一擲千金搶奪的寶貝，而且交易之后，這些加速券并沒有被用在申請治療罕見兒科疾病的藥物上。多數(shù)加速券已經(jīng)被囤積在大藥廠手中，以備不時之需。

       不過，美國罕見兒科疾病優(yōu)先審評券計劃將于今年10月1日失效，若要繼續(xù)施行則需進行重新授權(quán)。不過據(jù)說，F(xiàn)DA想要對其劃下句點。

       今年年初，一份研究報告認為，目前評論優(yōu)先審評券計劃產(chǎn)生的影響還為時尚早，但制藥公司和一些倡議組織認為這個項目的開展是有意義的。

企業(yè)行為走樣違背政策初衷

       優(yōu)先評審券算是FDA的一項制度創(chuàng)新，不過，這樣的創(chuàng)新已堪比北京小汽車搖號系統(tǒng)。

        理論上說，罕見兒科疾病優(yōu)先審評券的初衷是激發(fā)了企業(yè)對于罕見兒科疾病藥物研發(fā)的積極性。

       但眼下這一政策最終造成的社會效益現(xiàn)在還無法評估。至今已經(jīng)有11個企業(yè)提出罕見兒科疾病優(yōu)先審評券的申請，其中6個公司成功獲得。

       美國政府問責局認為，該政策會讓企業(yè)有利可圖，此外，他們注意到，那些獲得優(yōu)先審評券的藥物的研發(fā)工作在該計劃施行之前就已開始，而那些因為政策刺激加入罕見兒科疾病藥物研發(fā)的公司，其產(chǎn)品要到很多年以后才可能會提出上市申請。

       對此，F(xiàn)DA也表達了自己的觀點：截至目前，F(xiàn)DA還沒有看到該政策對兒童罕見病藥物研發(fā)的刺激作用，其只會降低FDA服務(wù)公共健康的效能，因為FDA有限的人力資源現(xiàn)在都在花精力為鉆政策“空子”的藥物進行優(yōu)先審評。

       例如，F(xiàn)DA發(fā)現(xiàn)制藥企業(yè)把券用在一些本來需要10個月審評期的藥物上，但這些藥物的治療領(lǐng)域早已有其它可以替代的治療藥物上市。而事實上，這些優(yōu)先審評券發(fā)放的初衷是為了鼓勵企業(yè)繼續(xù)為解決公共健康相關(guān)的問題投入研發(fā)力量。

       關(guān)于這一券的使用，最值得一說的就是賽諾菲，賽諾菲有一款在研藥物與安進正在進行審評藥物機理相同，為了搶先上市，去年8月，賽諾菲和再生元斥巨資6750萬美元從BioMarin入手一張優(yōu)先審評券（PRV），開創(chuàng)了買賣PRV的先河，這張券之后在PCSK9降脂藥領(lǐng)域幫助賽諾菲成功超越對手安進。

買賣指標成大生意

       原本FDA只是想促進罕見兒科疾病藥物的研發(fā)，制度設(shè)計之初，就允許企業(yè)對于這種加速券可以進行交易，這在商業(yè)文化盛行的美國似乎也不算很奇怪的事情。但是，交易條款徹底讓這一政策變了味道。

       眾所周知，加快藥品的審評就意味著藥品可以盡早上市獲得銷售回報，因此，交易優(yōu)先審評券也能產(chǎn)生可觀的收益。根據(jù)過去的交易記錄，一張券售出的金額可達到6700萬—3.5億美元。

       從價格上看，賽諾菲已經(jīng)撿了一個大便宜。由于稀缺性及無法言喻的重要性，這張神奇的優(yōu)先券在醫(yī)藥市場上價格也一路水漲船高，從最初的6750萬美元漲到1.25億美元、2.45億美元，并在15年8月創(chuàng)下了3.5億美元的天價。

       由于交易更加自由，使用更加便利，優(yōu)先審評券在2015年成了香餑餑，價格自然也是水漲船高，像Alexion這樣連拿兩張優(yōu)先審評券的企業(yè)恐怕是要囤貨居奇了，在賽諾菲示范之后，其他巨頭們似乎也難以遏制交易的沖動，儲備一張以備不時之需。

       例如Wellstat公司的這張券，是自2009年以來FDA發(fā)放的第7張券，他們剛剛申請下來就以較高的價錢賣給了阿斯利康。

       之前已發(fā)放的6張券中，除了諾華的一張券自己使用、強生的一張券尚未使用外，其余4家公司均已將優(yōu)先審評券出售換取資金，其中賽諾菲入手2張（6750萬美元，2.45億美元），吉利德入手1張（1.25億美元），艾伯維入手1張（3.45億美元）。

FDA內(nèi)部呼吁取消加速券

       美國PharmExec雜志發(fā)表的一篇文章稱，越來越多的FDA官方人員開始反對優(yōu)先審評券制度，因為藥物是否可以獲得6個月的優(yōu)先審評資格原本應(yīng)該由FDA根據(jù)這個藥物是否是孤兒藥、突破性藥物、或者匹配未滿足醫(yī)療需求來綜合評價后予以確定，但優(yōu)先審評券可賦予任何新藥申請優(yōu)先審評資格，破壞了FDA的評價體系，為其監(jiān)管流程添加了負擔。

       也有FDA官員認為，頒發(fā)優(yōu)先審評券確實刺激了一些熱帶疾病藥物的研發(fā)，但這些藥物中有些甚至永遠不會在美國上市，因此優(yōu)先審評券并沒有達到促進藥物研發(fā)的目的。

       優(yōu)先審評券可以賦予一些不符合條件的藥品申請優(yōu)先審評資格，正是這一做法招致FDA官員的強烈抨擊。在2015年12月舉行的FDA/CMS高層會議上，F(xiàn)DA藥品評價與研究中心（CDER）新藥辦公室主任John Jenkins拋出了“優(yōu)先審評券制度完全建立在錯誤的經(jīng)濟規(guī)則之上”這一觀點。

       John Jenkins強調(diào)：“我支持鼓勵生產(chǎn)廠家開發(fā)治療熱帶疾病和罕見兒童疾病的藥物，但我反對不加鑒別地授予任何一個申請優(yōu)先審評資格，這里面存在重大安全性風險。對于一個按照標準審評程序處理的申請，你不能變魔法般隨便要求FDA進行優(yōu)先審評。因為評審員通常要考慮諸多復雜的問題，倉促審評可能會導致錯誤，優(yōu)先審評券制度建立的前提就是錯誤的，我們每天在辦公室里可不是做披薩的！”

       John Jenkins直言道：“FDA的審評資源有限，出價高者得優(yōu)先審評機會，這會導致公眾產(chǎn)生FDA被行業(yè)綁架的錯覺！”

       此外，一些FDA官員抱怨稱，額外增加的優(yōu)先審評工作占用了本來已經(jīng)十分緊張的審評資源。FDA告訴美國政府問責局，他們并沒有充足的人力資源可以從其它項目中抽調(diào)出來專門配備給加快審評的藥物。

       FDA建議用其他獎勵來取代優(yōu)先審評券，例如可以給予更長時間的市場獨占期，這對于刺激相關(guān)藥物的研發(fā)會更加有效。

       盡管如此，制藥行業(yè)反對叫停加速券，畢竟花那么多真金白銀囤了那么多券，也得等用完再說吧。

       從目前來看，他們對于通過優(yōu)先審評券交易而獲得的現(xiàn)金回報青睞有加。之前從優(yōu)先審評券銷售中獲得可觀收益的公司告訴美國政府問責局，他們把獲得的交易回報都投入于新的兒童罕見病藥物研發(fā)項目，制藥企業(yè)和患者團體都認為，F(xiàn)DA對于優(yōu)先審評券可能產(chǎn)生的影響的評估太狹隘了。